上海交通大学医学院附属瑞金医院の神経内科の医師が、遺伝性白質脳症（HDLS）に罹患した姉妹２人を骨髄移植療法により治療した。現在、二人とも病気の進行が抑制され、症状も改善した。HDLSという希少疾患に対する骨髄移植療法を成功させたのは国内初となる。

　患者は双子の姉妹だ。２０１８年６月から妹に先にうつ状態、言語能力低下などの症状が出た。それに続いて姉も発症し、国内各地の病院を転々とした後、上海の瑞金病院でようやくHDLSと診断された。HDLSの進行は速く、発症から死亡までの平均期間は５～６年と言われている。さらに、世界でも稀な病気であり、これまで特に有効な治療法はないとされている。

　瑞金病院神経内科の医師によると、国内外の文献を調べたかぎりでは、骨髄移植療法でHDLSを治療したのは、世界でも１例しかないそうだ。国内ではこの治療法を試みた前例があるものの失敗している。そのため、今回の患者に対する治療の成功は国内初となる。